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2022夏季報告

​台灣重症兒童協會夏季報告書

「重症基因庫暨細胞/藥物研發」捐助記者會

細胞/藥物治療是處置許多兒童重症的利器，但在其有效性及副作用之間的平衡，仍是最大難題。中央研究院分子生物研究所陳律佑副研究員與和信治癌中心醫院陳榮隆醫師將結合基礎研究及臨床醫療，就此關鍵議題展開合作。本計畫獲台灣重症兒童協會資助，三方今（16）日於中研院分生所共同舉辦捐助儀式記者會，期望結合遺傳變異分析，病毒特異性免疫細胞療法及藥物動力學監測等技術，以促進精準治療。

重症兒童的體內常攜帶基因變異，與疾病及精準治療相關聯。透過中研院分生所與和信醫院的合作計畫，雙方結合基礎研究與臨床醫療，將建立重症病人基因變異資料庫，並與臨床資訊互動分析，除找尋致病突變外，並據以協助疾病治療與規劃優生保健計畫。此外，也將建立精準化細胞/藥物治療，初期以開發高活性的病毒特異性免疫T細胞及藥物動力學監測起步，透過結合基因及臨床資料庫訊息，將可針對各種重症設計精準細胞/藥物治療方法。本計畫的執行預期將發現新的罕見遺傳型或後天變異基因、確證變異基因的致病性及與治療的互動、精準細胞/藥物治療，遠程則朝提高重症治癒率及減少併發症的目標。

面對疾病的難題，陳律佑副研究員運用分子生物學，解析端粒維護與疾病的關係，曾於[自然] (Nature)，[自然結構分子生物學] (Nature Structural & Molecular Biology)，[基因與發育] (Genes & Development) 等頂尖期刊發表成果, 也於2019年獲得中研院年輕學者著作獎肯定。陳榮隆醫師『以病人為承諾』，30多年來奮戰於造血幹細胞移植領域， 救治無數罹患罕癌急重症的兒童及青年，也發表了70多篇臨床論文。

「重症基因庫暨細胞/藥物研發」計畫在台灣重症兒童協會勸募下，獲得證券期貨業者的捐助，首批捐助金額1,000萬，未來也允諾將持續募集資金推動該計畫。

出席記者會貴賓包含中央研究院院長廖俊智、中央研究院院士陳建仁(前副總統)、中央研究院分子生物研究所所長程淮榮，中研院院士賴明詔，中央研究院院士姚孟肇，中央研究院院士沈哲鯤，台灣重症兒童協會理事長楊慈雲，台灣重症兒童協會遺傳醫學基金主任委員周志道等人。

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